Šesnaestogodišnja Alisa Tepli bila je prva devojčica podvrgnuta ovoj terapiji

Terapija – koja bi se donedavno smatrala podvigom iz domena naučne fantastike – zaustavila je agresivni i neizlečivi rak krvi kod nekih pacijenata, opisuju doktori.

Tretman podrazumeva precizno uređivanje (editovanje) DNK u belim krvnim zrncima da bi se transformisali u „živi lek“ koji se bori protiv kancera.

Prva devojčica podvrgnuta ovom tretmanu, o čijoj životnoj priči smo izvestili 2022, i dalje ne pokazuje znake bolesti i sada planira da postane naučnica za rak.

Trenutno je lečeno osmoro dece i dvoje odraslih sa akutnom limfoblastičnom leukemijom T-ćelija, a 64 odsto njih je u remisiji.

T-ćelije bi trebalo da budu čuvari tela, koji traže i uništavaju pretnje, ali u ovom konkretnom obliku leukemije, otimaju se kontroli.

Hemioterapija i presađivanje koštane srži ne rade.

Pored eksperimentalnog leka, jedina preostala opcija za one koji su na probnom ispitivanju bila je da im smrt bude prijatnija.

„Stvarno sam mislila da ću umreti i da neću moći da odrastem i radim sve one stvari koje svako dete zaslužuje da može da radi“, kaže 16-godišnja Alisa Tepli iz Lestera.

Ona je prva na svetu koja je prošla ovu terapiju u bolnici Grejt Ormond Strit i sada uživa u životu.

devojka sedi na velikom deblu drveta po sunčanom danu na proplanku — Alisa sada uživa u životu

Revolucionarno lečenje sprovedeno pre tri godine podrazumevalo je brisanje njenog starog imunog sistema i izgradnju potpuno novog.

Provela je četiri meseca u bolnici i nije mogla da viđa brata u slučaju da joj donese infekciju.

Ali sada je njen kancer potpuno odsutan i potrebne su joj samo godišnje kontrole.

Alisa polaže završne ispite u srednjoj školi, učesnica je programa Nagrade vojvode od Edinburga, razmišlja o prijavljivanju na časove vožnje i planira budućnost.

„Nameravam da se prijavim za pripravnički staž iz biomedicine i, uz malo sreće, jednog dana ću se takođe baviti istraživanjem raka krvi“, rekla je ona.

Devojka sa dugom smeđom kosom i naočarima gleda u mikroskop

Tim sa Univerzitetskog koledža u Londonu (UCL) i iz bolnice Grejt Ormond Strit koristio je tehnologiju zvanu uređivanje baza.

Baze su jezik života.

Četiri tipa baza – adenin (A), citozin (C), guanin (G) i timin (T) – gradivno su tkivo našeg genetskog koda.

Baš kao što slova u našoj abecedi čine reči koje nose značenje, milijarde baza u našoj DNK nose priručnik za upotrebu za naše telo.

Uređivanje baze omogućuje naučnicima da se usredsrede na precizan deo genetskog koda i potom promene molekularnu strukturu samo jedne baze, prebacivši je iz jednog tipa u drugi, i da praktično preprave uputstvo za upotrebu.

Istraživači su želeli da iskoriste prirodnu snagu zdravih T-ćelija da bi pronalazile i uništavale pretnje i preokrenuli je protiv akutne limfoblastične leukemije T-ćelija.

To nije lako izvesti.

Morali su da daju uputstva dobrim T-ćelijama da love loše, a da lečenje ne uništi samo sebe.

Lečenju je podvrgnuto još osmoro dece i dvoje odraslih sa akutnom limfoblastičnom leukemijom T-ćelija

Započeli su sa zdravim T-ćelijama davalaca i krenuli da ih modifikuju.

Uređenje prve baze onesposobilo je mehanizme targetovanja kod T-ćelija tako da nisu mogle da napadaju pacijentovo telo.

Drugo uređenje je uklonilo hemijske oznake zvane CD7, koje se nalaze na svim T-ćelijama.

Njihovo uklanjanje ključno je za sprečavanje samouništenja terapije.

Treće uređivanje bilo je navlačenje „ogrtača nevidljivosti“, koji je sprečio da ćelije ubiju lek iz hemioterapije.

Poslednji stadijum genetske modifikacije dao je uputstvo T-ćelijama da pođu u lov na bilo šta s oznakom CD7 na sebi.

Sada modifikovane T-ćelije mogu da unište svaku drugu T-ćeliju na koju naiđu bilo da su kancerozne ili zdrave, ali neće napadati jedne druge.

Terapija se ubrizgava u pacijente i ako njihov kancer ne može da se pronađe posle četiri nedelje, onda pacijenti odlaze na presađivanje koštane srži da bi ponovo izgradili imuni sistem.

„Pre samo nekoliko godina, ovo bi bila naučna fantastika“, kaže profesor Vasem Kasim, sa UCL-a i iz bolnice Grejt Ormond Strit.

On dodaje: „Praktično moramo da razmontiramo čitav imuni sistem… to je dubinsko, intenzivno lečenje, veoma zahtevno po pacijente, ali kad radi, radi veoma dobro.“

Studija, objavljena u Medicinskom časopisu Nove Engleske, navodi rezultate prvih 11 pacijenata lečenih u bolnici Grejt Ormond Strit i bolnici Kraljevskog koledža.

Ona pokazuje da je devetoro uspelo da postigne duboku remisiju koja im je omogućila da se podvrgnu presađivanju koštane srži.

Sedmoro je ostalo lišeno bolesti između tri meseca i tri godine nakon tretmana.

Jedan od najvećih rizika tretmana podrazumeva infekcije dok se briše imuni sistem.

U dva slučaja kancer je izgubio oznake CD7 omogućivši mu da se sakrije od tretmana i vrati u telo.

„Imajući u vidu koliko je agresivan ovaj konkretan oblik leukemije, ovo su prilično impresivni klinički rezultati i, naravno, veoma sam srećan što smo uspeli da povratimo nadu pacijentima koji su je inače izgubili“, rekao je doktor Robert Čiesa, sa odeljenja za presađivanje koštane srži u bolnici Grejt Ormond Strit.

Doktorka Debora Jalop, specijalistkinja za hematologiju u Kraljevskoj bolnici, kaže: „Videli smo impresivne reakcije što se tiče oslobađanja od leukemije koja je delovala neizlečivo – to je jedan veoma moćan pristup.“

Komentarišući istraživanje, doktorka Tanja Dekster, viša medicinska službenica u britanskoj dobrotvornoj organizaciji za matične ćelije Entoni Nolan, kaže:

„Računajući da su ovi pacijenti imali veoma male šanse za preživljavanje pre ispitivanja, ovi rezultati nam donose nadu da će tretmani poput ovog nastaviti da se razvijaju i da će postati dostupni za više pacijenata.“

BBC na srpskom je od sada i na Jutjubu, pratite nas OVDE.

Pratite nas na Fejsbuku, Tviteru, Instagramu, Jutjubu i Vajberu. Ako imate predlog teme za nas, javite se na [email protected]