Revolucionarno otkriće: Nova terapija uništila vrstu raka koja je do sada bila neizlečiva

Terapija koja leči rak krvi

Lečenje podrazumeva precizno uređivanje DNK u belim krvnim zrncima kako bi se pretvorila u „živi lek“ za borbu protiv raka, izveštava BBC. Prva devojčica koja je lečena, čija je priča objavljena u emisiji BBC 2022, ostaje bez bolesti i sada planira da postane naučnik za rak, prenosi N1.hr.

Još osmoro dece i dve odrasle osobe sa akutnom limfoblastnom leukemijom T-ćelija sada je lečeno, a skoro dve trećine (64%) pacijenata je u remisiji.

T-ćelije bi trebalo da budu čuvari tela – traže i uništavaju pretnje – ali kod ovog oblika leukemije one rastu van kontrole. Za one koji su učestvovali u ispitivanju, hemoterapija i transplantacija koštane srži nisu uspele. Osim eksperimentalnog leka, jedina preostala opcija bila je da im smrt bude udobnija.

Prva osoba na svetu koja je dobila lek

„Zaista sam mislila da ću umreti i da neću moći da odrastem i radim sve stvari koje svako dete zaslužuje“, kaže šesnaestogodišnja Alisa Tapli iz Lestera.

Ona je bila prva osoba na svetu koja je dobila lečenje u bolnici Grejt Ormond Strit i sada ponovo uživa u životu.

Revolucionarni tretman pre tri godine uključivao je brisanje njenog starog imunog sistema i razvoj novog. Provela je četiri meseca u bolnici i nije mogla da vidi brata kako ne bi dobio infekciju.

Ali sada je njen rak neotkriven i potrebni su joj samo godišnji pregledi. Alisa polaže A-nivoe, učestvuje u dodeli nagrade Vojvode od Edinburga, razmišlja o časovima vožnje i planira budućnost.

„Razmišljam o praksi iz biomedicinskih nauka i nadam se da ću jednog dana istraživati rak krvi“, rekla je.

Tehnologija nazvana „editovanje baza“

Tim sa Univerzitetskog koledža u Londonu (UCL) i bolnice Grejt Ormond Strit koristio je tehnologiju nazvanu editovanje baza.

Baze podataka su jezik života. Četiri vrste baza – adenin (A), citozin (C), guanin (G) i timin (T) – su gradivni blokovi našeg genetskog koda. Baš kao što slova u azbuci formiraju reči koje nose značenje, milijarde baza u našoj DNK formiraju instrukcije za naše telo.

Editovanje baza omogućava naučnicima da „zumiraju“ određeni deo genetskog koda i promene molekularnu strukturu samo jedne baze, pretvarajući je iz jedne vrste u drugu i tako prepisujući deo instrukcija.

Istraživači su želeli da iskoriste prirodnu moć zdravih T-ćelija da pronađu i unište pretnje i okrenu je protiv akutne limfoblastne leukemije T-ćelija.

Ovo je veoma izazovno. Morali su da osmisle način da dobre T ćelije pronađu loše, a da pritom ne unište samu terapiju. Počeli su sa zdravim donorskim T ćelijama i počeli su da ih modifikuju.

Prva baza editovanja je onemogućila mehanizam ciljanja T ćelija kako ne bi napadale telo pacijenta.

Druga je uklonila hemijsku oznaku pod nazivom CD7 koja je prisutna na svim T ćelijama. Njeno uklanjanje je ključno da bi se sprečilo da terapija sama sebe uništi.

Treća editovanja su delovala kao „plašt nevidljivosti“ koji sprečava da ćelije budu ubijene hemoterapijskim lekom.

Završna faza genetske modifikacije je naložila T ćelijama da pronađu sve što ima oznaku CD7.

Sada bi modifikovane T ćelije uništile svaku drugu T ćeliju na koju naiđu, bilo malignu ili zdravu, ali ne bi napadale jedna drugu.

„Pre nekoliko godina ovo bi bila naučna fantastika“

Terapija se pacijentima daje putem infuzije i, ako je rak neotkriven posle četiri nedelje, zatim se vrši transplantacija koštane srži kako bi se obnovio njihov imuni sistem.

„Pre nekoliko godina ovo bi bila naučna fantastika“, kaže prof. Vasim Kasim sa UCL-a i bolnice Great Ormond Street.

„Moramo praktično demontirati ceo imuni sistem. To je dubok, intenzivan tretman, veoma je zahtevan za pacijente, ali kada funkcioniše, funkcioniše veoma dobro.“

Studija, objavljena u časopisu New England Journal of Medicine, izveštava o prvih 11 pacijenata lečenih u bolnici Great Ormond Street i bolnici King’s College. Pokazuje da je devet postiglo duboku remisiju koja im je omogućila transplantaciju koštane srži.

Sedam njih ostaje bez bolesti između tri meseca i tri godine nakon lečenja.

Jedan od najvećih rizika lečenja je infekcija dok je imuni sistem potisnut.

U dva slučaja, rak je izgubio marker CD7, što mu je omogućilo da se sakrije od terapije i ponovo uđe u telo.

„Ovo su prilično impresivni klinički rezultati“

„S obzirom na to koliko je ovaj oblik leukemije agresivan, ovo su prilično impresivni klinički rezultati i naravno da sam veoma srećan što smo mogli da ponudimo nadu pacijentima koji bi je inače izgubili“, rekao je dr Robert Kijeza iz Odeljenja za transplantaciju koštane srži u bolnici Grejt Ormond Strit.

Dr Debora Jalop, konsultant hematolog u Kings bolnici, rekla je: „Videli smo impresivne odgovore u otklanjanju leukemije koja je izgledala neizlečiva – ovo je veoma moćan pristup“.

Komentarišući istraživanje, dr Tanja Dekster, viši medicinski službenik u britanskoj dobrotvornoj organizaciji za matične ćelije Entoni Nolan, rekla je: „S obzirom na to da su ovi pacijenti imali male šanse za preživljavanje pre ispitivanja, ovi rezultati donose nadu da će se ovakvi tretmani nastaviti razvijati i postati dostupni većem broju pacijenata.“