Američka agencija za hranu i lekove odobrila najskuplji lek na svetu 1Foto: Pixabay/Mizianitka

Američka agencija za hranu i lekove (FDA) odobrila je gensku terapiju zasnovanu na adenovirusnim vektorima za lečenje odraslih sa hemofilijom B koji imaju krvarenje opasno po život ili ponavljajuće ozbiljne epizode ​​spontanog krvarenja, piše na zvaničnom sajtu FDA.

Pošto će jedna doza ‘Hemgeniksa’ koštati 3,5 miliona dolara, to je najskuplji lek na svetu.

Nedavna analiza isplativosti leka sugeriše da je to „relativno fer cena“ za efekat samog tretmana – barem u Sjedinjenim Državama.

Hemofilija B je češća kod muškaraca nego kod žena, a mnoge žene nosioci nemaju simptome. Procenjuje se da skoro 8.000 muškaraca u SAD trenutno pati od ove bolesti. Primarni lek koji se trenutno koristi za lečenje hemofilije B u SAD obezbeđuje pacijentima preko potreban faktor zgrušavanja, ali to je doživotno lečenje koje ima visoku cenu, piše Al Džazira.

Kod pacijenata sa teškim simptomima potreban je rutinski i skup režim lečenja, čija efikasnost može vremenom da oslabi, piše Science Alert.

Hemgenik je dizajniran kao intravenski proizvod sa jednom dozom. Lek se unosi u telo na osnovu virusnog vektora koji isporučuje DNK ciljnim ćelijama u jetri. Ćelije zatim same repliciraju genetske informacije, šireći uputstva za protein zgrušavanja poznat kao faktor IKS.

‘Lek siročad’ namenjen malom broju pacijenata

„Genska terapija za hemofiliju je na pomolu više od dve decenije. Uprkos napretku u lečenju hemofilije, prevencija i lečenje epizoda krvarenja mogu negativno uticati na kvalitet života pojedinaca“, rekao je Piter Marks, direktor FDA-ovog Centra za procenu i istraživanje bioloških preparata.

Bezbednost i efikasnost Hemgenika su procenjene u dve studije koje su uključivale 57 odraslih muškaraca starosti od 18 do 75 godina sa teškom ili umereno teškom hemofilijom B. Efikasnost je određena smanjenjem godišnje stope krvarenja (ABR) kod muškaraca.

Hemgenik je trenutno klasifikovan kao „lek siročad“ jer će se koristiti samo kod malog broja pacijenata. Zbog ove oznake, proizvođač Hemgenik-a (CSL Behring) ima ekskluzivna prava na američko tržište u narednih sedam godina.

Pratite nas na našoj Facebook i Instagram stranici, ali i na Twitter nalogu. Pretplatite se na PDF izdanje lista Danas.